بعضي از نژادهای سگ‌ها (golden retrievers) مانند انسان مبتلا به سندروم عضلاني دوشن می‌شوند DMD) )، دوشن يك بيماري ارثي عضلاني است كه از سنين پايين شروع می‌شود. با استفاده از روش ژن‌درمانی دانشمندان موفق به بازگردانی عملكرد عضلات شدند.
محققين به ١٢سگ بيمار microdystrophin، مدل كوتاه شده ژن dystrophin که فاقد DMD است تزريق كردند و نتایج به‌دست‌آمده به مدت دو سال منجر به پيشرفت عملكرد عضلات شد.
اين مطالعات هنوز به مراحل بالينی نرسيده و هنوز (preclinical) و آزمایشی است اما ايمنی و كارايی بالای microdystrophin ثابت‌شده است. بنابراين با امكان توسعه اين روش می‌توان روی بيماران (انسان) هم اين درمان را امتحان كرد.
محققين فرانسوی متذكر شده‌اند كه اين اولين باری است كه اين بيماری به‌طور كامل در بدن يك حيوان بزرگ جثه درمان شده است.
دانشمندان هم‌چنین با استفاده از روش CRISPR توانستند بیماری‌هایی كه باعث جهش در موش‌های آزمایشگاهی مدل DMD شده بود و همچنين سلول‌های بيمار انسان را تحت شرايطی خاص اصلاح کنند.
اين مطالعه بسيار اميدواركننده است به دليل اينكه درمان‌های اخير نه‌تنها موقتی است بلكه بيمار را تا آخر عمر مداوا می‌کند.
دانشمندان اميدوارند اين روش درمانی می‌تواند روی بيماران بسيار مؤثر باشد.
منبع: mobile.the-scientist.com
به نقل از
Samaneh.D
